XIV Congresso Paulista de Neurologia

Dados do Trabalho


Título

REAL WORLD SAFETY AND EXPLORATORY EFFICACY OF GENE THERAPY FOR PATIENTS WITH 5Q-SPINAL MUSCULAR ATROPHY IN A BRAZILIAN COHORT

Palavras-chave

Spinal Muscular Atrophy, Gene Therapy, Adeno-associated Virus serotype 9 (AAV9), Survival Motor Neuron 1 gene (SMN1)

Área

Doenças Neuromusculares

Categoria

Trabalhos

Autores

Rodrigo Holanda Mendonça, Adriana Banzatto Ortega, Ciro Matsui Jr, Vanessa Van Der Linden, Marcelo Kerstenetzky, Luis Fernando Grossklauss, Elizabeth Lemos S Lucas, Graziela Jorge Polido, Edmar Zanoteli